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2020-03-10 12:58:02来源:
CRISPR / Cas9基因编辑团队Editas Medicine(编辑-2.2%),Intellia Therapeutics(NTLA -2%)和CRISPR Therapeutics(CRSP -3.6%)均在会议中期受到压力。罪魁祸首似乎来自EurekAlert !,由美国科学促进协会出版,引用一项研究暗示人们独特的遗传差异可能破坏CRISPR / Cas9的功效,CRISPR / Cas9被许多人视为生物技术中的“下一件大事”。这种差异可能意味着需要根据每个患者的基因组定制基因编辑疗法。这项由波士顿儿童医院和蒙特利尔大学领导的研究分析了7,444份先前发表的全基因组序列,以确定是否存在任何这些个体在引导RNA靶向的区域中携带DNA序列变异体,该引导RNA用于将CRISPR / Cas9酶引导至所需的DNA位置,以治疗约30种高优先级疾病。结果显示,大约50%的分析指导RNA可能会受到此类变异的影响。在少数情况下,遗传变异可能导致脱靶编辑,在极少数情况下可能会造成严重后果,数据将在本周《美国科学院院刊》早期版本中显示。CRISPR疗法:B-地中海贫血特许经营状况的分析和更新

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